近期，中山大学孙逸仙纪念医院方建培教授团队在国际知名学术杂志Frotiers in Medicine发表文章Chidamide as maintenance after chemotherapy or hematopoietic stem cell transplantation in 27 children with T-cell lymphoblastic leukemia: A real-world prospective study，初步评估了西达本胺联合化疗或造血干细胞移植维持治疗儿童T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的有效性和安全性，这是首个西达本胺在儿童T-ALL真实世界的研究，翻开了西达本胺治疗儿童血液肿瘤的新篇章。 T细胞急性淋巴细胞性白血病(T-ALL)约占儿童所有病例的12-15%。儿童T-ALL的长期总存活率(OS)约为80-85%，但是，无论是强化疗还是造血干细胞移植（HSCT），患儿的高复发率仍不容小觑，新的维持治疗策略迫在眉睫。 研究表明，组蛋白去乙酰酶(HDAC)在儿童T-ALL中的高表达与预后不良有关，提示HDAC抑制剂(HDACis)可用于治疗T-ALL。HDACis西达本胺在我国已被批准用于治疗复发和难治性外周T细胞淋巴瘤，并已被FDA批准进行临床研究。西达本胺联合化疗已被证明对成人和青少年的复发难治性（R/R）T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病有效，且不会显著增加化疗的不良反应。 研究共纳入27例初诊的T-ALL患儿，经过7天的泼尼松试验和地塞米松等四药诱导方案，根据早期治疗的反应将T-ALL患者分为中危组（IR）和高危组（HR）。 T-ALL的治疗方案以ALL-IC-BFM 2002 为基础，在传统BFM方案诱导治疗的基础上加用1000 mg/m2环磷酰胺(CTX)；T-ALL的移植预处理方案为清髓性方案；接受全相合同胞外周血干细胞(PBSC)移植者推荐全身放射治疗(TBI)。T-ALL维持治疗或HSCT后4~8周开始联用西达本胺（0.5mg/kg，每4天1次），疗程2年。 27例T-ALL患儿，其中12例接受造血干细胞移植，15例在化疗缓解后的维持治疗期间联用西达本胺；18例患儿（66.7%）为HR。中位随访时间为37.8个月(9.5~67.9个月)。 截至观察时点，服用西达本胺的患儿中有25例持续缓解。随访36个月末，总体OS率为94.1%，EFS率为95.2%。在IR组中，西达本胺的OS率和EFS率均为100%；HR组中，西达本胺的OS率为90.9%，EFS率为92.9%。 12例接受HSCT移植的T-ALL患儿，术后36个月的总生存率和无事件生存率分别为83.33%和85.7%，存活患儿的中位随访期为27.8个月(9.5~64.2个月)。 在西达本胺联合治疗的第1年没有死亡患儿，随后的死亡都与疾病进展有关。不良反应包括恶心呕吐6例，中性粒细胞减少9例，血小板减少9例，肾功能损害1例，带状疱疹感染1例。停药后不良反应均可逆转。 含西达本胺的维持治疗方案对于T-ALL患儿是有效且安全的，在预防复发方面也显示出良好的疗效；西达本胺对提高T-ALL患儿EFS的作用值得开展进一步研究和大规模前瞻性临床试验的证实。 方建培 教授 中山大学孙逸仙纪念医院 李欣瑜 医生 中山大学孙逸仙纪念医院 医学博士，主治医师、硕士研究生导师 中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会青年学组组员 广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会脐血干细胞治疗恶性疾病学组成员 中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会第四届青年委员会委员 广州市医师协会儿童血液肿瘤医师分会第一届委员会委员 华南地区儿童急性淋巴细胞白血病协作组秘书
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